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会员注册对于罕见病患者及家庭来说，往往生活艰难，征程漫漫。但近年来，罕见病领域也发生了巨大变化：从罕见病的认知、诊断、到治疗药物的增多、罕见病纳入医保，每一次的改变，都在为这个领域、这个群体带来加倍的希望。
近日，由复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司发布的《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》，首次聚焦了我国罕见病群体“用药难”的问题，建议在现有部分“孤儿药”医保政策支持外，引入商业保险，为完善我国罕见病药物保障体系探索新路径。
今年10岁的丹丹是一名血友病患者。原本应该享受美好校园生活的她，却不得不常年往返贵州与上海的绿皮火车间。为什么不坐高铁，而选择运行时间长达28小时的火车呢?“娃需要治病，咱们能省一点是一点。”丹丹的爸爸无奈地说。据了解，丹丹的老家在贵州，父母都是教师，在当地有着不错的收入，然而面对罕见病依然难以承受。“为了更好地照顾孩子，她妈妈已经辞职在家全心全意照顾她。现在为了治病已经卖掉了老家的房子，还有十几万的负债。”丹丹爸爸说，只要孩子还有救，我们就绝不放弃。”
事实上，在这群庞大的患者人群中，约有50%的罕见病患者于儿童时期发病，需要终身长期治疗。与慢性病、肿瘤相比，罕见病患者及其家庭除了要面临着来自疾病本身及照顾者的身心负荷外，还需承受就学就业及社会参与等方面的诸多压力，对家庭造成的灾难性支出更为严重。血友病之家创始人关涛表示，虽然罕见病不易治疗，但部分罕见病通过特效药的规范使用，可以显著提高患者生活质量、使其回归社会生活。因此，提高罕见病用药的可及性、加强患者的用药保障，不仅可以提高患者的生活质量还能有效地降低罕见病患者及其家庭的经济负担，并防止发生家庭灾难性医疗支出，从而减少因病致贫或者返贫的家庭。
《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》显示，目前我国“孤儿药”无论是在上市种类、国家医保覆盖情况以及整体支出水平等关键指标上，均有较大提升空间。
国家卫计委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨则表示，罕见病不适用于传统的药物经济学评估，在“值不值”这方面不需要讨论，不需要做对比的成本效果分析。放眼全球，许多发达国家都将具有突破性创新治疗机制、填补临床治疗空白、为患者带来巨大获益的创新药物给予豁免经济性研究并作报销推荐。而公平性问题是影响罕见病整体医保支出的重要因素之一。有观点认为，罕见病群体数量少而单人所花费的资金高，医保用于一个罕见病病人的费用可以足够覆盖更多的慢性病病人。赵琨主任认为，罕见病病人及其亲属同样是社会纳税人，只要缴纳医保就有权利享受公共资金对其的帮助。罕见病虽然单价高，但患者人数少，总额不会很高，这部分费用对于整个的公共资金大盘支出是微乎其微的。
另外，提高我国罕见病用药的可及性涉及到多个环节，包括新药的研发、新药的快速审批上市，以及更多创新型筹资与支付模式的探讨。一方面，国家医保局通过“由上而下”的机制从顶层设计上完善保障体系。国家医保局副局长陈金甫曾表示，未来将建立常态化、动态化的医保用药准入机制，创新药、高值药以及临床急需药将优先纳入药品招标采购范围之内。随着国家药品监督管理局对孤儿药的加速审批，创新孤儿药的不断上市，未来国家医保谈判的药物种类甄选机制将不可避免的要考虑到罕见病的临床紧急需求。2016年10月，罗氏制药旗下产品“雅美罗”，治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）适应症获得原国家食药监总局免三期临床试验优先审批，提前 4 年在国内上市，成为了国内首个治疗sJIA的生物制剂。而近日，在《报告》发布的同一时间，也传来了血友病新药Hemlibra舒友立乐（艾美赛珠单抗）获批的好消息。另一方面，地方医保先行也“由下而上”的推动国家医保顶层设计的创新与升级。包括青岛、浙江在内的多个省市地区都做了不同程度的探索，初步建立了罕见病用药的保障体系，为其他地区提供了宝贵的经验。
面对罕见病的用药问题，除国家和地方医保的大力支持与积极推动外，依然需要更多筹资渠道和支付方的参与，形成多方合作的创新机制和可持续发展的保障体系。此次《报告》开创性提出将商业保险与专项基金等多元筹资形式引入罕见病支付模式，这也成为报告的一大创新亮点。2015年，深圳社会保障局与平安保险合作推出了一款重特大疾病补充医疗的保险产品，并鼓励市民通过个账资金购买。随着更多地方医保探索个账活化的模式，商业保险与政府部门的合作也将进一步加强，罕见病商保产品或有望得到一定推动。（于宁）